Voxelotor: l’ultima speranza mirata per gestire l’anemia falciforme

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Introduzione L’anemia falciforme (drepanocitosi, falcemia, anemia a cellule falciformi) è una condizione genetica che determina la deformazione dei globuli rossi in carenza di ossigeno. E’ dovuta alla mutazione del gene dell’emoglobina; la sostituzione aminoacidica E6V determina la ridotta solubilità della proteina (che si chiama emoglobina S; HbS) ed una maggiore propensione ad aggregarsi (polimerizzazione). L’unico
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