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La terapia “saltatoria” per la fibrosi cistica: a caccia di molecole correttive del gene

La terapia “saltatoria” per la fibrosi cistica: a caccia di molecole correttive del gene

Medicomunicare Magazine | Health and Medical News
Un farmaco sperimentale riportato su Nature Communications suggerisce che un “percorso è chiaramente realizzabile” per trattare casi attualmente non trattabili di malattia della fibrosi cistica causata da mutazioni nonsenso. Ciò include circa l’11% dei pazienti con fibrosi cistica, nonché pazienti con altre malattie genetiche, tra cui la distrofia muscolare di Duchenne, la beta-talassemia e numerosi
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